锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）近日自主研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的ART001，成为中国首个进入人体临床研究（IIT）的非病毒载体体内基因编辑药物。该药物于2024年7月19日获得国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）批准开展临床试验。

作为战略合作伙伴，左旋星生物对锐正基因ART001临床试验的获批表示热烈祝贺，并期待ART001能在中美两国顺利推进临床试验，为患者带来福音。

锐正基因成立于2021年7月，专注于全球非病毒载体基因编辑技术的研发与商业化。该公司致力于将以LNP为载体的体内基因编辑药物推进至人体临床试验，并获得行业内的安全性和有效性数据。ART001经过24周的临床安全性与药效观察，展现出了卓越的安全性与药效，具备成为“Best-in-Class”药物的巨大潜力。

左旋星生物则是一家专注于创新疗法底层技术开发与高效生产的科技创新企业，致力于为核酸药物、细胞基因治疗产品提供高质量的技术支持与全面解决方案。凭借顶尖的设备与先进技术平台，左旋星能提供从质粒构建、mRNA体外转录到mRNA制剂包封和检测的全流程服务。此外，左旋星在实验室建设及技术能力的合规性方面，已获得了市场和专业机构的广泛认可，其实验室通过了CMA认证，确保遵循全球法规要求的高标准操作规范，保证每一份申报资料都符合国家与国际的法规要求。

在推动生物医药行业发展的过程中，尊龙凯时将继续关注领域内的创新动态，与优秀企业如锐正基因和左旋星生物携手前行，共同为患者带来更多希望。